国内“70万”国外“41美元” 罕见病药物短缺如何破局提高可及性？

近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。文章称，今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩(SMA)”，急需特效药物，但要支付“70万元一支”的医药费，而该药物在澳大利亚的价格是“41美元”。

但据公开报道，符合该病症的药物“诺西那生钠注射液”一剂的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元。

此外，第一财经记者了解，诺西那生钠注射液已于2019年4月28日在中国上市。而在更早的2018年5月，“脊髓性肌萎缩”也已被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。据了解，进入该目录的121种罕见病将有望在药物审批上市、纳入医保支付以及参与援助项目等层面得到优先考虑。

昂贵的罕见病药物该如何提高可及性?怎样的支付模式更能被接受呢?

一针需要70万？

“脊髓性肌萎缩”是一种遗传性神经肌肉罕见病，在新生儿中发病率约为 1/6000~1/10000。

除了由Biogen公司生产的诺西那生钠注射液之外，另一款治疗SMA的药物则是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma，但后者目前仅在欧盟、美国、日本等上市。而由罗氏研发的SMA药物也在今年4月23日递交了在中国上市的申请，并于6月进入优先审评，有望在年内获批。

复旦大学医院管理处处长王艺表示，2004年开始，确定SMA 反义寡核苷酸(ASO)治疗靶点，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。

而诺西那生钠注射液鞘内注射液(以腰穿的方式通过神经系统给药)正是在此研究基础上，于2011年开始了I 期临床研究。2019年10月，中国首例诺西那生钠注射液鞘内注射在复旦大学附属儿科医院完成，患者是一名8岁儿童。

那么“诺西那生钠注射液”如何购买、怎样定价?记者在“上药康德乐”官网看到，该药物的销售页面显示“暂时缺货”，“香港济民药业”官网有该药物的购买页面，但要了解价格仍需“咨询微信客服”。

该微信客服告诉记者，“诺西那生钠12mg的药物价格是港币82万元一支，型号是德国版”。

Biogen公司曾公开表示，一剂诺西那生钠注射液的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元，此后每年还必须注射三剂，花费约为375000美元。患者可能终身都需要注射诺西那生钠。

而国内的价格远远少于上述定价。“在国内，针对SMA患者的治疗有‘PAP患者援助项目’。该援助项目下，患者需要在先期2个月内注射诺西那生钠注射液4次负荷剂量，采用买1针赠3针的形式;之后每4个月要注射1次，采用买1针赠1针的形式。”蔻德罕见病中心(CORD，原罕见病发展中心)创始人及主任黄如方在接受记者采访时表示，“目前，在该项目下接受治疗的患者已有64例。”

也就是说，在该项目下，患者在先期2个月需负担诺西那生钠注射液的费用总额约为70万元，但平均每针约为17.5万元;之后平均4个月注射1次，以2年需要注射6次来计算，共需要210万，平均每年花费105万元。

诺华的Zolgensma价格如何?诺华官网显示，“进行一次性治疗，可以用来代替需要持续一生的慢性疗法。”而记者也了解到，诺华Zolgensma一年大约花费425000美元，这一共要持续5年，总共相当于人民币近1500万元。

黄如方进一步告诉记者：“诺华于海外开展的‘MAP患者援助项目’有100个名额，但条件较为苛刻，比如需要患者在全球为数不多的检测机构出具检测报告、患者对象需为2岁以下儿童等。”

如何提升药物可及性？

在澳大利亚，诺西那生钠注射液已于2018年6月1日被纳入当地的药品福利计划(PBS)，用于治疗脊髓性肌萎缩症1型、2型和3a型的18岁以下患者。

根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。从2020年1月1日起，患者(持有澳大利亚医保卡)最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元，如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元。其余费用由澳大利亚政府支付。患者需要支付的金额将在每年1月1日根据消费者价格指数(CPI)调整。

据悉，PBS始于1984年。官方资料显示，截至2004年5月，过去10年间，药品福利计划的成本每年增长近13%。其中，成本增加的因素包括新开发的昂贵药物、处方过量、人口老龄化以及患者意识和期望的提高。

“而在国内，我们一直探讨的是‘1+N’的多方共付模式。”黄如方表示，“比如，一笔100万元的治疗费，由政府承担60%~70%，其余部分通过企业降价、社会援助、商业保险、个人承担等方式来解决。”

同时，黄如方介绍，罕见病地方保障有七大模式，“包括专项基金、大病谈判、财政出资、政策型商业保险、医疗救助、医保零星增补和自主申报。”

黄如方认为：“罕见病用药必须尽快纳入医保。患者的个人权利和其他公民是平等的，而国家的医疗保障应尽可能地承担患者的治疗费用。”

记者了解到，为了增加罕见病药物对患者的可及性，各地政府多与药企通过谈判降低药价。

比如，继赛诺菲旗下治疗戈谢病的“思尔赞”在去年让价1/3后，今年6月2日，浙江省医保局官网公布的2个罕见病特殊药品的谈判结果显示，“赛诺菲的‘美尔赞’(治疗庞贝氏)和‘法布赞’(治疗法布雷)均入围谈判。”

在费用保障上，浙江省医保局规定，罕见病患者在指定治疗医院就诊时，支付个人自付部分，其他费用由医保经办机构与指定治疗医院直接结算。罕见病药品不计入指定治疗医院医保总额预算管理和药占比考核范围。

我国目前的医保体系与英国类似。英国的NHS(国家医疗服务)体系，使个体病人的福利高度公共事业化和去商品化，个人的疾病治疗与健康问题相对独立于收入，且不受其购买力影响。

而NHS的每一种用药或治疗方式，则必须通过NICE(英国国家卫生与临床优化研究所)的评价。该评价将药品“成本-收益”分析结果作为衡量其是否纳入医保报销的主要标准，将临床疗效、经济性摆在医保目录遴选的首位，并在有限预算下使患者利益最大化。(实习记者王悦舟对此文亦有贡献。)